什么是发现？在数学的世界里，有一个长期存在的问题，那就是我们应该称之为发现了新的数学方法，还是发明了新的数学方法。这个问题同样适用于现代药物研发。当利用人工智能识别潜在的药物时，这些新药物到底是被创造出来的，还是通过科学与数学的筛选过程自然留下的？这些候选药物究竟是被发现的，还是被设计的？也许，这种区别并不是那么重要。
2020年8月13日，佛罗里达州好莱坞的生物科技公司ModeRna正在进行COVID-19疫苗接种的相关研究。
在COVID-19疫苗的研发竞赛中，人类取得了显著进展，并因此开辟了利用人工智能推动药物发现的新路径。例如，制药公司Benevolent AI等已经开始运用AI技术从现有药物中寻找新的候选药物。在治疗方面，Benevolent AI已公布了6种进入临床验证阶段的分子。此外，其他公司如InnoplexUS、DeaRgen、GeRo、Cyclica、Healx和VantAI也在利用AI技术为现有药物探索新的用途。与此同时，Insilico Medicine、Exscientia、SRI International和Iktos等公司则在全力开发新药。全球的生物制药公司纷纷采用AI策略，以整合药物发现的各个环节。比如，AtoMwise通过深度学习算法与高性能计算平台来预测潜在药物，从而加速小儿癌症的分子发现，缩短可行疗法的开发周期。此外，MELLODY项目作为基于区块链的解决方案，旨在开发一套机器学习平台，从药物发现过程中生成的数千个专用数据集中进行学习。一旦该项目全面实施，研究人员将更容易识别出哪些小分子对未来研究最为重要。这些都是人们利用机器学习寻找新药物、推动医药行业变革的几个方面。既然算法能够进行药物发现，我们不禁要问：“药物发现的真正含义是什么？”
结论是否隐藏在我们的视野之中？
要解答这个问题，我们需要更深入地探讨人工智能在药物发现及相关领域的应用，以了解这种新兴技术的实际与商业价值。人工智能在药物研发方面确实得到了广泛应用，早期研究成果正在转化为商业阶段，探索药物开发与可学习算法之间的交集。在这一过程中，英伟达公司也积极参与。计算在这个对接过程中至关重要，即在计算机中“测试”多种分子组合。另一种方法则是从潜在信息中提取见解，这种方式在药物发现之外的领域已较为普遍。大数据分析催生了一系列令人兴奋的新技术，能够从现有数据中提炼出新的见解。例如，《自然》杂志最近提出的一种方法能够评估大规模研究论文中提及的不同材料及其化学性质之间的关系。在加州大学伯克利分校和劳伦斯伯克利国家实验室的研究中，研究人员不再直接查看材料的分子数据，而是利用无监督学习总结材料学知识，以发现与功能需求相匹配的材料。在新药发现方面，这种新知识藏于视野之下的思路非常引人关注。2017年，东京中央大学的研究人员在《自然》上发表了一项引人注目的技术，识别出一组与基因和药物相互作用显著重叠的基因与化合物。利用此技术，研究人员最终确定了两种有前景的治疗靶标基因，并将其蛋白质产物识别为有希望的肝硬化候选药物（这种疾病普遍存在，但几乎没有有效的治疗方法）。
根据德勤最近发布的报告，人工智能在药物发现领域的应用确实能够加快药物研发周期并降低成本。过去，从药物研发到临床前测试，整个周期往往需要五到六年，而实际上市则平均需要十到二十年，且每种药物的发现和生产成本约为20亿美元。但德勤的报告指出，药物上市后的预期投资回报率不足2%。如果能提高药物发现的自动化程度，制药行业将拥有更丰厚的利润空间，从而降低新药的上市成本。人工智能无疑是新药早期开发的最具前景的解决方案。德勤的报告显示，人工智能解决方案可以显著缩短药物发现阶段的时间，将研发到临床前阶段的周期缩减至以往的十五分之一。这类项目需要深度挖掘大量数据，并必然涉及大量微调，因此整个过程更像是科学与发现，而非单纯的工程与设计。但或许真相实际上处于这两者之间。
发现还是设计？
在大规模项目如人类基因组计划中，软件得到了广泛应用，企业在药物发现和研究中全面使用AI技术，甚至整个药物发现流程都可能由AI驱动，这一切的实现时间或许并不遥远——大约在2030年左右。届时，从筛查到临床前测试的周期将大幅缩短，而能够治疗特定病理的新药也将不再是“稀有的恩赐”。
所以，让我们回到主题——人工智能究竟是在真正发现新药，还是在优化流程进行设计？也许答案更倾向于发现，而非设计。毕竟，使用人工智能来发现药物本身就是一种“拼运气”的过程，尽管方法不断优化，获得“正确”解决方案仍需一定运气。这就像不断从工具箱中拿出螺丝刀进行尝试，直到找到一个合适的螺丝。这样的过程有效，但与发明一种全新的螺丝刀是截然不同的。接着，我们再问：这到底是发明还是发现？可以看出，生成新候选药物的机器模型仍在从数据中学习、优化并选择合适的模式。因此，答案依然是发现。无论如何，这一领域刚刚起步，前景广阔。我们期待AI在医药领域的全面展现！
